Washington (EUA) – A Food and Drug Administration (FDA) abriu investigação sobre a morte de um menino brasileiro de 8 anos, registrada em 7 de junho, após tratamento com Elevidys, terapia gênica indicada para distrofia muscular de Duchenne. A agência norte-americana solicitou a suspensão voluntária da distribuição do medicamento enquanto analisa a segurança do produto.
No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) ordenou a interrupção imediata da importação, comercialização e uso do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão foi tomada após a comunicação de três óbitos – um adulto e duas crianças – ocorridos depois da aplicação da terapia, informação repassada pela farmacêutica Sarepta Therapeutics e pela própria FDA.
Distrofia muscular de Duchenne
A doença genética rara afeta principalmente meninos e decorre da falta ou alteração da proteína distrofina, provocando fraqueza muscular progressiva. O Elevidys é administrado em dose única, de forma hospitalar e restrita, e vinha sendo trazido ao país por importações autorizadas individualmente, com custo superior a R$ 17 milhões.
A Sarepta Therapeutics afirmou que colabora com as autoridades reguladoras nas investigações e reforçou o compromisso com a análise de segurança. A Roche, responsável pela comercialização no Brasil, declarou não haver relação comprovada entre o falecimento do menino e o uso do medicamento.
Como medida preventiva, FDA e Anvisa recomendam que profissionais de saúde e pacientes relatem imediatamente qualquer sintoma incomum após a aplicação da terapia. Até a conclusão da apuração, novos pedidos de uso de Elevidys permanecem suspensos no país.
Com informações de Metrópoles